Ouders van Max knokken voor zoon met dwerggroei: 'Want 15 centimeter extra is voor hem gigantisch'

Een volwassen Max wordt zo'n 1,31 meter zonder dit medicijn. Ter vergelijking: zijn 6-jarige broer Lev meet al 1,25 meter. Max is op dit moment 1,07 meter lang.

Levenskwaliteit

Maar noem de jonge Dordtenaar niet ziek. Wél heeft hij een beperking en zijn mama Rosina en papa Nils doen er alles aan om de nadelen daarvan in te dammen. 'We proberen hem zo zelfstandig mogelijk te maken. Dat geeft gewoon meer kwaliteit aan zijn leven.'

Zij en andere ouders van opgroeiende kinderen met deze vorm van dwerggroei (zie kader 'Wat is achondroplasie?') doen daarom al enkele jaren hun uiterste best om het middel Vosoritide - bekend onder de merknaam Voxzogo - in Nederland beschikbaar én vergoed te krijgen.

Lees ook: Sandra's dochter Nora (2) heeft dwerggroei: 'Met medicijnen kan ze langer worden, maar die worden niet vergoed'

Dat laatste is belangrijk want zoals altijd bij middelen voor zeldzame aandoeningen is het peperduur. 'Je moet denken aan 2 tot 3 ton per jaar', vertelt Nils Mulder.

Vosoritide is vooralsnog het enige middel dat de botten van kinderen met achondroplasie beter kan laten groeien. Hen groeihormonen toedienen, leidt niet tot resultaat.

Anderhalve centimeter per jaar extra

Het medicijn biedt per jaar 1,5 centimeter extra groei, bij dagelijkse injecties onder de huid à la een insulineprik. Voor iemand met een normale lengte klinkt dat niet als veel, maar voor Max maakt het fiks verschil.

Daarbij wijzen ouders als het echtpaar Mulder erop dat het véél meer betekent dan enkel wat centimeters erbij. 'Het middel zorgt er ook voor dat zijn lichaam een betere verhouding krijgt. Langere armen en benen helpen hem bij het behouden van zijn balans, want je moet niet vergeten dat deze kinderen vaker en harder vallen. Omdat zijn armen korter dan gebruikelijk zijn, kan Max zich niet goed opvangen of afweren', legt Nils uit.

Lees ook: Droge én warme voeten: dit zijn de leukste gevoerde regenlaarzen voor kinderen

Zijn hoofd klapt hard ergens tegenaan

Rosina vervolgt: 'Alle kinderen vallen wel eens. Maar als bij ons Lev struikelt, heeft hij geschaafde knieën. Als Max hetzelfde overkomt, klapt zijn hoofd hard ergens tegenaan. Al meerdere keren heeft hij een hersenschudding opgelopen.'

Als er bij wijze van spreken dit jaar nog begonnen kon worden met Vosoritide en dat Max dat dan zou mogen gebruiken tot hij uit de groei (bij jongens is dat rond de 18 jaar) is, dan ligt zijn 'eindlengte' op 1,46 meter. 'Dat maakt wezenlijk uit', stellen Rosina en Nils Mulder. 'Want 15 centimeter extra is voor hem gigantisch.'

Pinapparaten worden bereikbaar

Wat alledaagse voorbeelden? 'Hij kan dan zonder op een stoel of verhoging te gaan staan bij de keukenkraan. Een opstapje bij de wc lijkt me ook niet meer nodig. Pinapparaten in supermarkten worden bereikbaar en deuren kan ie gewoon openen', somt Rosina op. 'En omdat dus zijn lichaamsproportie verandert, hoeft kleding veel minder ingenomen te worden.'

Of neem fietsen. Hij heeft nu een aangepaste Wmo-fiets met zijwieltjes. Zijn ouders zagen dat daardoor er een wereld voor hem openging. 'Hij kon ineens, net als Lev, zelfstandig naar de speeltuin in de buurt. Maar als hij rond de 1,5 meter wordt en beter zijn evenwicht kan bewaren, kan hij misschien op een gewone fiets zonder die zijwieltjes. Dat helpt ook weer om niet zo als 'anders' gezien te worden.'

Lees ook: 7x veilige en betaalbare kinderfietsen (plus een handige maattabel)

Sokken

Nils wijst op dagelijkse bezigheden als jezelf aan- en uitkleden. 'Na een gymles heeft Max bij het aankleden altijd tien minuten langer nodig. Zijn vriendjes zijn al weg als hij nog bezig is. Dat komt omdat hij met zijn korte armen bijvoorbeeld lastig zijn sokken om zijn tenen krijgt. Als zijn ledematen meer in evenwicht komen met zijn romp, wordt het eenvoudiger.'

Hetzelfde geldt voor persoonlijke hygiëne. De bij achondroplasie horende kortere armen maken het bijvoorbeeld uitdagender om even de billen af te vegen na een wc-bezoek.

Verder wordt lopen met langere benen minder vermoeiend. Max' ouders zien daar ook 'winst' als hun zoon Vosoritide kan gebruiken. 'Sinds kort hebben we voor langere afstanden een rolstoel, want een wandeling door bijvoorbeeld de binnenstad van Dordrecht vraagt te veel van hem. Eerder deed hij het op een stepje, maar daar voelt hij zich nu te groot voor.'

Mentale oppepper

En vlak de mentale oppepper niet uit als Max merkt dat hij (wat) makkelijker mee kan komen. Zijn beperking heeft hem, hoe jong als hij is, namelijk al de nodige teleurstellingen opgeleverd.

Zoals die keer in de buurtspeeltuin. 'Dat heeft een voetbalkooitje met hekken waar kinderen overheen moeten klimmen. Er waren lieve kinderen die hem hielpen in de kooi te komen', vertelt Rosina. 'Maar vervolgens kwam ik een kwartier later aan en zat hij midden op het veld te huilen. De anderen waren allemaal naar huis, maar vergaten daarbij dat Max niet zelf over het hek kon.'

Na een brief van Mulder aan de gemeente is er overigens een lager stukje hek geplaatst waar kleinere kinderen hun weg vinden naar het trapveldje.

Lees ook: Uit de hielprik bleek dat de baby van Yasmine (33) een zeldzame stofwisselingsziekte heeft

Binnenvetter

De ouders verwachten dat Max, naarmate hij ouder wordt, steeds duidelijker het contrast met leeftijdsgenoten opmerkt. Iets wat hen logischerwijs bezighoudt. 'Kijk, ouders maken zich altijd wel zorgen over hun kinderen. Maar als ik voor Lev en Max kijk naar de mate waarop dan is dat een wereld van verschil.'

Nils: 'Aan de ene kant is Max erg extravert, maar qua emoties is ie een binnenvetter. Je merkt weinig aan hem op het moment dat hij iets niet kan of mag doen, maar hij neemt het wel mee naar huis. 's Avonds huilt hij dan ineens.'

Het mag, kortom, duidelijk zijn waarom ouders van jonge kinderen met achondroplasie hun hoop hebben gevestigd op Vosoritide.

Medicijn goedgekeurd in 2021

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) keurde dit medicijn in augustus 2021 goed voor behandeling van kinderen vanaf 2 jaar. In onder meer Duitsland, Frankrijk, Spanje, Italië, Luxemburg, Oostenrijk, Polen en Tsjechië wordt het al toegepast en vergoed. Net als in Japan en Australië.

In Nederland is het medicijn nog in procedure om gebruikt te mogen worden. Ouders vinden dat fabrikant Biomarin en de Tweede Kamer naar elkaar verwijzen om de eerste stap te zetten.

Door zoveel mogelijk handtekeningen te verzamelen probeert de 'Ouderwerkgroep Voxzogo in Nederland' om in ieder geval eindelijk eens een officiële aanvraag op tafel te krijgen om het middel vergoed te krijgen.

'Onrechtvaardige situatie'

Op Petities.nl noemen ze de situatie onrechtvaardig. Behandeling met Vosoritide/Voxzogo maakt, zo noteert de werkgroep, voor hun kinderen 'een leven lang verschil: medisch, sociaal en maatschappelijk'.

Extra reden voor ongerustheid, in ieder geval bij Nils en Rosina Mulder, is de politieke instabiliteit in Nederland van de afgelopen paar jaar. 'Je weet gewoon niet meer welk bewindspersoon over dit dossier gaat; het wisselt zo vaak. Wordt dit overgedragen in al dat gedoe?! Is er überhaupt nog iemand op Volksgezondheid mee bezig?'

Nils en Rosina zeggen het gevoel te hebben dat in de bureaucratie de euro's het belangrijkst lijken. Voor het stel staat de levenskwaliteit van Max, en alle andere kinderen met dwerggroei, voorop. Om ambtenaren en politici die 'op de centen zitten' over de streep te trekken, willen ze daarom hun wens best in een soort financieel pleidooi gieten.

Minder operaties en complicaties

'Vosoritide dringt gevolgen van zijn aandoening terug. Daarmee helpt het om toekomstige operaties of complicaties te verminderen', zegt Rosina.

Nils kleurt dat verder in: 'Dus als Max door verbeterde lengte en lichaamsproporties meer zelf kan, spaart het in de loop van zijn leven veel geld uit aan thuiszorg en aanpassingen van zijn woning'.

Nadat Vosoritide wordt ingezet kan het lichaam van iemand met achondroplasie 'meer hebben', meent het Dordtse stel. 'We praten geregeld met mensen van de Belangenvereniging van Kleine Mensen en wat die al niet voor operaties hebben gehad aan de rug, knieën, enkels en heupen. Als kinderen die dit middel krijgen minder onder het mes moeten, scheelt dat op termijn enorme bedragen aan operaties en nazorg.'

Ze hopen hartstochtelijk dat de politiek en de fabrikant er vanaf nu de schouders onder gaan zetten. 'Dit middel is alleen op jonge leeftijd effectief. Wij ouders voelen de tijd wegtikken. Vanuit de werkgroep horen we al van mensen die overwegen te verhuizen naar een land waar Vosoritide al wel wordt toegepast en vergoed.'